各　位

2007年12月17日
アスビオファーマ株式会社

先天性代謝異常疾患治療薬「ビオプテン」（塩酸サプロプテリン）に関する
導出先の米国販売承認通知の取得について

　第一三共グループのアスビオファーマ株式会社（本社：東京都港区、代表取締役社長：横山誠一）は、当社の先天性代謝異常治療薬「ビオプテン」（塩酸サプロプテリン、天然型テトラヒドロビオプテリン、以下BH4）に関してライセンス契約をしておりましたバイオマリン社（BioMarin Pharmaceutical Inc.　本社：米国カリフォルニア州ノバト、ＣＥＯ：Jean-Jacques Bienaimé）が、BH4反応性高フェニルアラニン血症治療薬として、12月13日米国食品医薬品局（FDA）より承認決定通知書を受領致しましたのでお知らせいたします。

　アスビオファーマ（当時：第一サントリーファーマ株式会社）とバイオマリン社は、2004年11月「ビオプテン」に関するライセンス契約を締結しました。当該契約に基づき、バイオマリン社は欧米にて高フェニルアラニン血症を適応症とする臨床試験を進め、2007年5月に米国FDAに対して承認申請を行っていたものです。

　なお、本件につきましては、バイオマリン社が12月13日（米国現地時間）に対外発表を行っております。

以　上

【お問合せ先】

アスビオファーマ（株）事業管理部	Tel. 03 (3588) 9600
第一三共（株）コーポレートコミュニケーション部	Tel. 03 (6225) 1126

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参　考

【ビオプテンについて】

　先天性代謝異常治療薬「ビオプテン」は、サントリー株式会社（現、アスビオファーマ株式会社）が異型高フェニルアラニン血症を適応症として開発し1992年に発売した（販売提携先：マルホ株式会社）医薬品です。高フェニルアラニン血症とは、フェニルアラニン代謝の異常により、知能障害等の中枢神経症状、メラニン色素欠乏症状、尿臭などの症状を示す遺伝子疾患です。その原因として、フェニルアラニン代謝補酵素BH4の欠乏によるもの（異型高フェニルアラニン血症）と、フェニルアラニン代謝酵素自体の欠損によるもの（高フェニルアラニン血症）があります。近年、後者の中でBH4を投与することによりフェニルアラニン代謝が改善するタイプが発見され、BH4反応性高フェニルアラニン血症と呼ばれるようになりました。バイオマリン社はこれら両者を含む高フェニルアラニン血症（PKU：フェニルケトン尿症）を適応症とした開発を進め、米国FDAに申請しておりました。

【会社概要】

アスビオファーマ株式会社(ASUBIO PHARMA CO., LTD.)

本　　　　　社	東京都港区赤坂二丁目 9 番 11 号
代表取締役社長	横山誠一
発　　足　　日	2002年12月27日
資　　本　　金	110億円
株　主　構　成	第一三共株式会社100％
従　業　員　数	約330名（グループ会社を含む）
事　業　内　容	医薬品の研究、開発、製造及び販売

BioMarin Pharmaceutical Inc.

本　　　　　社	105 Digital Drive, Novato, CA 94949, U.S.A.
Ｃ　　Ｅ　　Ｏ	Jean-Jacques Bienaimé
設　　　　　立	1997 年
資　　本　　金	$1.7 billion
従　業　員　数	約450名
事　業　内　容	医薬品の研究、開発

以　上